Projekty badawczo-rozwojowe

W REALIZACJI

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności produktu leczniczego terapii zaawansowanej zawierającego żywe komórki ASC w leczeniu zespołu stopy cukrzycowej - badanie podwójnie zaślepione, z randomizacją (Akronim: FootCell)

Projekt finansowany przez Agencję Badań Medycznych w ramach konkursu na niekomercyjne badania kliniczne w obszarze chorób cywilizacyjnych ABM/2021/3.

Cel projektu

Celem projektu jest przeprowadzenie badania bezpieczeństwa i skuteczności produktu leczniczego terapii zaawansowanej, w którym substancję czynną stanowią allogeniczne komórki mezenchymalne pozyskiwane z tkanki tłuszczowej (ATMP-ASC), w leczeniu Zespołu Stopy Cukrzycowej.

Sposób realizacji

Badanie jest oparte o wstępne wyniki uzyskane przez Zespół Laboratorium Badawczego - Banku Komórek Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego i Kliniki Diabetologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM, w ramach pilotażowego eksperymentu leczniczego, gdzie podawano preparat tego typu w otwartej, tj. niezaślepionej obserwacji bez randomizacji. Nie stwierdzono tam działań niepożądanych związanych z lekiem, a jednocześnie uzyskano statystycznie znamienną poprawę gojenia rany w ZSC po podaniu preparatu zawierającego komórki, w porównaniu z analogicznym leczeniem bez komórek. Oba efekty wymagają potwierdzenia w podwójnie zaślepionym badaniu klinicznym z randomizacją, co jest przedmiotem niniejszego badania. Dla wzmocnienia wiarygodności wyników zaplanowano randomizację adaptacyjną ze względu na wybrane cechy kliniczne i istotne czynniki związane z przebiegiem cukrzycy. < br /> Uczestnicy badania będą przydzielani do 3 grup: kontrolnej lub 1 z 2 grup badanych (A i B), które różnią się między sobą algorytmem podania ASC. W ramieniu A pacjenci otrzymają 2-krotne podanie ASC w odstępie 2-tygodniowym, w ramieniu B pacjenci otrzymają 1-krotnie podanie ASC i 1-krotne podanie placebo w odstępie 2-tygodniowym. W grupie kontrolnej zastosowane zostanie 2-krotne podanie placebo w odstępie 2-tygodniowym.
Oprócz oceny bezpieczeństwa i skuteczności terapii, jednym z najważniejszych zadań Projektu są analizy multiomiczne, w tym transkryptomiczna, proteomiczna i metylomiczna próbek tkankowych oraz płynu stanowiącego środowisko rany, pobranych w kolejnych punktach czasowych z ran uczestników badania. Zaplanowane podejście multiomiczne zwiększa szanse na poznanie molekularnych mechanizmów działania ASC, w korelacji z klinicznym efektem terapii. Takie dane są unikalne i bardzo pożądane jako wkład do aktualnego stanu wiedzy n.t. terapii komórkowych.